GFB onlus annuncia che Myonexus, una società di biotecnologia in cui ha investito, ha firmato una partnership esclusiva con Sarepta Therapeutics per l’avanzamento dei programmi di terapia genica mirati al trattamento di diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli.

Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una società biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare e Myonexus Therapeutics, Inc., un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie geniche per varie forme di distrofie muscolari dei cingoli (LGMD), sono entrate in una partnership esclusiva per far avanzare più programmi di terapia genica volti a trattare forme distinte di LGMD.
Il GFB-Gruppo Familiari Betasarcoglicanopatie onlus ha preso parte alla firma di questo accordo tra Sarepta e Myonexus, due società di biotecnologia con sede negli Stati Uniti.

Il GFB onlus ha finanziato la maggior parte del lavoro pre-clinico su MYO-101.

Lo scorso giugno, il GFB onlus di Talamona, provincia di Sondrio, insieme ad altre quattro organizzazioni americane, si è unito a Myonexus Therapeutics per supportare lo sviluppo di terapie geniche per la LGMD.
Per anni, il GFB onlus ha lavorato per portare rapidamente la terapia genica in Europa, e in particolare a Milano. Attualmente, è l’unico ente europeo presente nella company.

Secondo i termini dell’accordo con Myonexus, Sarepta effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni didollari e ulteriori pagamenti legati allo sviluppo delle terapie e acquisisce un’opzione esclusiva per l’acquisto di Myonexus ad un prezzo fisso pre-negoziato con pagamenti contingenti correlati alle vendite. Se tutti i pagamenti intermedi relativi allo sviluppo saranno stati raggiunti, Sarepta effettuerà pagamenti fino a 45 milioni di dollari in un periodo di valutazione di circa due anni. Sarepta ha inoltre la possibilità di acquistare Myonexus in qualsiasi momento, anche dopo aver esaminato i dati di verifica.

“Siamo entusiasti di questo accordo, che non ci aspettavamo. Il coinvolgimento della società biofarmaceutica americana – ha sottolineato Beatrice Vola, presidente del GFB onlus – rappresenta certamente un ulteriore passo avanti per il progetto di terapia genica sulla LGMD2E, finanziato in questi anni dalla nostra associazione. Con Sarepta i risultati potrebbero arrivare ancora più velocemente. Sono anni che lottiamo per dare ai nostri associati dei riscontri concreti e finalmente pensiamo di essere sulla strada giusta”.
Il programma è progettato, in caso di successo, per offrire i primi trattamenti correttivi per cinque diverse forme di LGMD. Il più avanzato di questi programmi è MYO-101, che è stato sviluppato per il trattamento della distrofia LGMD2E. MYO-101 ha generato interessanti dati pre-clinici di sicurezza ed efficacia utilizzando il sistema vettoriale AAVrh.74, lo stesso vettore utilizzato nel programma di terapia genica della micro-distrofina che Sarepta sta sviluppando con il “Nationwide Children’s Hospital”.

Lo studio di fase 1 / 2 su MYO-101 è previsto per la metà del 2018. Le aziende prevedono di riportare i primi dati a fine 2018 o inizio 2019. Inoltre, Myonexus sta promuovendo MYO-102 per LGMD2D, MYO-103 per LGMD2C, MYO-201 per LGMD2B e MYO-301 per LGMD2L. Come il MYO-101, tutti i programmi si basano sull’utilizzo di un gene restaurativo mediante il vettore AAVrh.74.

Citando il comunicato stampa diramato il 3 maggio, Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta, ha dichiarato: “Siamo molto entusiasti di entrare in una partnership che ci dà la possibilità di acquisire, attraverso il diritto di opzione, Myonexus. Myonexus e il suo focus sulla terapia genica utilizzando il vettore AAVrh.74 per trattare forme di LGMD si allineano brillantemente con la nostra visione di emergere come una delle aziende di medicina genetica di precisione più significative a livello globale, concentrandoci sull’uso della medicina genetica per migliorare la vita di chi ha malattie rare e incurabili. Siamo anche lieti di estendere la nostra collaborazione con la dottoressa Rodino-Klapac, un famoso leader nel campo della terapia genica. Condividiamo la sua dedizione per portare rapidamente medicine che cambino la vita ai bambini che soffrono e muoiono a causa di malattie genetiche“.
La dottoressa Rodino-Klapac è direttore nel Centro di Terapia Genica presso il Nationwide Children’s Hospital e professore associato presso la Ohio State University. Ha dedicato il suo programma di ricerca allo sviluppo di terapie geniche per il trattamento delle distrofie muscolari. È anche capo dell’ufficio scientifico di Myonexus e ha lavorato in stretta collaborazione con il dottor Jerry Mendell per oltre un decennio per portare avanti le terapie alla clinica.

Per ulteriori informazioni, visitate il sito: www.gfbonlus.it.

Comunicato GFB onlus maggio 2018